Advantages

‐ 精密な機能制御：RNA分解型（Gapmer型）と違い、標的lncRNAの全機能を消失させず、副作用リスクを最小化した状態で、がん維持に不可欠な特定ドメインのみを抑制。
- 画期的な作用機序：がん細胞に蓄積する有害なR-loop構造の解消を妨げることで、標的RNAを分解することなく抗腫瘍効果を発揮。
- 臨床実績に基づく設計：既存の核酸医薬（ヌシネルセン等）で採用されている全塩基化学修飾を施し、高い生体内安定性と忍容性を実現。

Current Stage and Key Data

動物実験によるPoC段階
- 作用部位の特定：細胞内実験により、R-loop解消に寄与する特定因子との主要な結合部位を同定。
- 細胞増殖の抑制：当該部位を標的とする修飾オリゴヌクレオチドが、RNAを分解せずに有意な増殖抑制効果を示すことを確認。
- 動物モデルでの有効性：マウス脳腫瘍モデルにおいて、腫瘍増大の有意な抑制および生存期間の延長を実証。

Partnering Model

- 独占的ライセンス供与、または共同研究開発。
- パートナー候補：核酸医薬を主力とする製薬企業・バイオテック、核酸プラットフォーム企業、高度なDDS技術を保有するバイオテック

Background

膵臓がんや膠芽腫などの難治性腫瘍において、がん細胞は自身のDNAを保護するために、転写時に発生する有害なR-loop構造を巧妙に解消して増殖を維持している。従来の核酸医薬は、このプロセスに関わるlncRNA全体を分解する手法が主流でしたが、正常組織における生理機能まで損なう懸念があった。本技術は、lncRNAとR-loop解消因子の結合部位を「立体的に塞ぐ」ことで、がん細胞特有の生存戦略をピンポイントで打破し、高い治療効果と安全性の両立を目指す。

Principal Investigator

近藤豊　教授（東海国立大学機構 名古屋大学 大学院医学系研究科 腫瘍生物学）

Patents and Publications

特許出願済み