Advantages

- 低分子・核酸で実証済みの標的妥当性：クリゴシバンや非環状型人工核酸（SNAまたはL-aTNA）で確証された高選択的・強力な抗腫瘍活性。
- 多角的モダリティへの高い展開性：正常組織での発現が限定的であり、抗体・ADC・核酸等多様なアプローチに好適。
- 明確な作用機序と確固たる安全性：G1アレスト誘導および浸潤抑制を惹起し、正常細胞への毒性を回避。
- 高い希少病市場性と優遇期待：難治性がんへの直接介入によるオーファンドラッグ指定獲得の可能性。

Current Stage and Key Data

in vivo（胸膜播種モデル）抗腫瘍効果実証・各モダリティ応用検討段階。
- 概念実証の完了：低分子（クリゴシバン）での薬効確認および非環状型人工核酸（SNAまたはL-aTNA）化によるIC50値の大幅改善。
- 持続的な薬効と安全性：SNAによるヌクレアーゼ耐性と、正常気管支上皮細胞に対する非毒性を実証。
- in vivo腫瘍増殖抑制：SNAによるヌードマウス移植モデルにおける著しい腫瘍増殖抑制効果の確認。

Partnering Model

共同研究開発、ライセンス契約、各種モダリティ・DDS技術を用いたパッケージング提携。
- パートナー候補例：抗体・ADC・核酸医薬等の創薬プラットフォーム保有企業、希少がん領域に強みを持つ製薬企業

Background and Technology

悪性中皮腫等の難治性腫瘍は既存薬の奏効率に限界があり革新的な新薬が望まれている。全遺伝子解析により、OXTRが中皮腫等で突出して高発現し、独立した予後不良因子であることを解明。研究グループは低分子阻害剤（クリゴシバン）や非環状型人工核酸医薬（SNAまたはL-aTNA）において概念実証および優れた抗腫瘍効果を確認済み。本知見を基盤とし、抗体やADC等を含む幅広く高度なモダリティでの共同創薬を目指す取り組み。

Principal Investigator

田中一大　（東海国立大学機構 名古屋大学 大学院医学系研究科）

Patents and Publications

- 特許出願済み